중국 상하이 및 난징, 미국 샌프란시스코 2025년 7월 10일 /PRNewswire/ -- 혁신적인 세포 치료제 및 생물학적 제제의 발견•개발•제조•상용화를 전문으로 하는 바이오제약 기업 IASO 바이오테라퓨틱스(IASO Biotherapeutics, 이하 'IASO 바이오')는 9일 자사가 개발한 항-BCMA CAR-T 세포 치료제 Equecabtagene Autoleucel(Fucaso)가 한국 식품의약품안전처로부터 프로테아좀 억제제와 면역조절제를 포함해 최소 세 가지 이상의 치료제를 투여받은 적이 있는 재발성 또는 불응성 다발성골수종(R/R MM) 성인 환자의 치료제로 '희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation•ODD)'을 받았다고 밝혔다.

현재 식약처는 희귀의약품 지정에 대해 이중 기준으로 적용하고 있다. 첫째는 국내 환자 수(유병 인구)가 2만 명 이하인 질환에 사용되는 의약품이어야 하고, 둘째는 적절한 치료법이나 의약품이 개발되지 않았거나 기존 대체 의약품에 비해 안전성이나 유효성이 현저히 개선된 경우여야 한다. 한국은 '해외에서 사용 가능하지만 국내에서는 사용되지 않는' 희귀의약품에 대해 수입을 촉진하는 정책을 시행하고 있다*. ODD 이후 Equecabtagene Autoleucel Injection의 한국 내 등록과 승인 절차가 가속화되어 국내 환자들이 더 빠르게 이를 이용할 수 있게 될 것으로 기대된다.

장진화(Jinhua Zhang) IASO 바이오테라퓨틱스 창립자 겸 이사회 의장 겸 CEO는 다음과 같이 말했다.

"한국에서 Equecabtagene Autoleucel Injection이 희귀의약품 지정을 받음으로써 5월 사우디아라비아에서 지정을 받은 데 이어 또 다시 중요한 국제 규제를 통과하는 이정표를 쓰게 됐다. 이번 지정으로 한국에서 이 CAR-T 치료제에 대한 환자의 접근성이 가속화될 것으로 기대된다. IASO 바이오는 더 많은 국가와 지역에서 이 혁신적인 세포치료제의 승인을 받기 위해 '다국가 동시 제출을 통한 지역 간 시너지 창출 전략' 하에 글로벌 등록 전략을 추진하면서 궁극적으로 더 많은 환자들에게 치료 혜택을 주고 있다."

* '한국의 희귀의약품 공급 보장 제도에 대한 접근성 관점에서의 연구 및 시사점(Research on the supply guarantee system of orphan drugs in South Korea from the perspective of accessibility and its enlightenment)' 양이판(YANG Yifan), 시에진핑(XlE Jinping), 원팅팅(WENG Tingting), 옌리위(YAN Liyu), 샤오롱(SHAO Rong) (국가 의약품 정책 및 생태연구센터(Research Center of National Drug Policy&Ecosystem), 중국 약과대학, 난징 211198, 중국)