EMA의 신속심사로 인해 레니올리십 심사 기간이 기본 210일에서 150일로 단축될 전망 Pharming, 2022년 하반기 레니올리십에 대한 MAA 제출 예정 라이덴, 네덜란드, 2022년 8월 1일 /PRNewswire/ -- Pharming Group N.V.("Pharming" 또는 "회사")(유로넥스트 암스테르담: PHARM)(나스닥: PHAR)의 발표에 따르면, 자사의 레니올리십(Leniolisib)에 대한 판매승인신청(Marketing Authorisation Application, MAA)이 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/committee-medicinal-products-human-use ], CHMP[https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp ])로부터 신속심사 대상에 지정됐다고 한다. 레니올리십은 유럽 경제 지역(European Economic Area, EEA)의 성인 및 12세 이상 청소년을 대상으로, 희귀 원발성 면역결핍증인 활성화된 PI3K 델타 증후군(Activated PI3K delta syndrome, APDS) 치료제로써 연구가 진행 중이다. Pharming은 EMA에 레니올리십의 MAA 신청을 순조롭게 준비하고 있으며, 올 10월에 MAA 신청서를 제출할 계획이다.

신속심사가 진행되면, CHMP가 MAA를 심사하는 데 걸리는 일정이 210일에서 150일로 단축된다. EMA는 해당 제품이 보건 및 치료 혁신에서 중요하다고 판단할 경우, 요청받은 제품에 대해 MAA 신속심사를 승인한다.

레니올리십의 임상 개발에는 레니올리십 2상/3상 연구에서 나온 긍정적인 데이터가 포함됐다. 이 연구는 대상 환자 집단에서 림프샘 크기 감소와 면역결핍 억제라는 두 가지 공동 일차 종점을 달성했다. 일차 효능 결과는 위약과 비교해 레니올리십의 임상 효능을 나타냈다. 레니올리십은 지표 림프샘 장애 병변(p=0.0012)에서 지금 제곱의 log10 변환 합계(Sum of product of diameters, SPD)에서 기준선보다 통계적으로 유의하게 감소했다. 또한, 면역 기능 장애 정상화의 경우, 기준선보다 순수 B세포의 증가한 비율이 확인됐다(p